Berne, Suisse – 15 Janvier 2024 – Le leader mondial de la biotechnologie CSL (ASX: CSL) annonce aujourd’hui avoir reçu l’autorisation de Swissmedic pour son traitement HEMGENIX® (etranacogene dezaparvovec). Il s’agit du premier traitement de thérapie génique pour les hommes adultes, âgés de plus de 18 ans, souffrant d’hémophilie B sévère ou modérément sévère (déficience du facteur IX congénital). HEMGENIX® est un traitement thérapeutique à dose unique qui permet aux personnes atteintes d’hémophilie B de produire leur propre facteur IX, ce qui peut réduire le risque d’hémorragie.
Cette autorisation est basée sur les résultats de l’essai clinique de Phase III HOPE-B en cours qui est, à ce jour, le plus vaste essai de thérapie génique pour l’hémophilie B. Les données issues de l’essai pivot montrent qu’HEMGENIX® réduit le taux d’hémorragie annuel en délivrant un gène fonctionnel qui agit comme un modèle pour la production du facteur de coagulation IX dans le foie, une protéine essentielle à la coagulation du sang.
« Cette autorisation est une nouvelle démonstration de la promesse de CSL de rechercher, développer et fournir de nouvelles options thérapeutiques innovantes qui répondent aux besoins des personnes atteintes de maladies rares », affirme Emmanuelle Lecomte-Brisset, Senior Vice President et Head of Global Regulatory Affairs chez CSL. Elle ajoute : « Nous sommes persuadés qu’HEMGENIX® a le potentiel de changer la manière de traiter les personnes atteintes d’hémophilie B et le paradigme du traitement pour les professionnels de la santé qui les traitent, car ce nouveau traitement s’attaque à la cause de la maladie. »
« L’autorisation du traitement HEMGENIX® en Suisse marque une étape importante pour les patients, et nous nous réjouissons de collaborer avec les personnes concernées par l’hémophilie B afin de permettre l'accès à cette option thérapeutique innovante », a déclaré le Dr Isabelle Dahinden, General Manager Switzerland chez CSL Behring. « Nous sommes fiers d'ajouter ce traitement à notre portefeuille de thérapies de la coagulation et nous nous réjouissons que les patients puissent en bénéficier. »
HEMGENIX® a été approuvé par l’Agence fédérale américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) et a été autorisé par Santé Canada. Il a également reçu une autorisation de mise sur le marché conditionnelle de la part de la Commission européenne (EMA) pour l’Union européenne et l’Espace économique européen ainsi que de la part de l’Agence britannique de réglementation des médicaments et des produits de santé (MHRA). Le développement clinique d’HEMGENIX®, qui s’est déroulé sur plusieurs années, a été dirigé par uniQure (Nasdaq: QURE) et le parrainage des essais cliniques a été transféré à CSL après que la société ait obtenu les droits de commercialisation du traitement au niveau mondial.
A propos de l’hémophilie B
L'hémophilie B est une maladie rare, potentiellement mortelle, causée par une mutation du gène F9, qui entraine un trouble de la coagulation en raison d'un deficit en facteur IX de coagulation. Les personnes atteintes sont particulièrement vulnérables aux saignements au niveau des articulations, des muscles et des organes internes, ce qui entraine des douleurs, des gonflements et des lésions articulaires. Les traitements de l’hémophilie B modérée à sévère impliquent des perfusions prophylactiques à vie de facteur IX pour remplacer temporairement ou compléter les faibles taux de facteur IX de coagulation.
A propos d’HEMGENIX®
HEMGENIX® est une thérapie génique qui réduit le taux anormal d’hémorragie chez les personnes atteintes d’hémophilie B en permettant à leur corps de produire en continu le facteur IX, la protéine déficiente de l’hémophilie B. Il utilise l’AAV5, un vecteur viral non-infectieux, appelé virus adéno-associé (AAV). Le vecteur AAV5 transporte la variante naturelle du gène de Padoue du facteur IX (FIX-Padoue) vers les cellules cibles du foie, générant des protéines de facteur IX qui sont 5 à 8 fois plus actives que la normale. Ces instructions génétiques restent dans les cellules cibles, mais ne s’intègrent généralement pas à l’ADN de la personne. Une fois délivrées, les nouvelles instructions génétiques permettent à la machinerie cellulaire de produire des taux stables de facteur IX.
Les innovations médicales réalisées à ce jour dans le domaine de l’hémophilie B ont considérablement amélioré la vie des patients et les normes de traitement. Cependant, il existe encore un besoin médical non satisfait : même avec un traitement prophylactique à vie, des hémorragies récurrentes dans les articulations, par exemple, peuvent se produire. Celles-ci peuvent endommager l'articulation, entraîner des déformations et des douleurs et, en cas d'hémorragie cérébrale, être fatales. De plus, la peur des hémorragies continue de provoquer un stress psychosocial et des limitations physiques. L'ancien traitement prophylactique à vie sous forme d'injections régulières signifie également une réduction de la qualité de vie pour la plupart des patients.
La nouvelle thérapie génique pour les patients atteints d'hémophilie B offre la possibilité de répondre à ce besoin non satisfait en libérant potentiellement les patients du fardeau des perfusions fréquentes et des événements hémorragiques à long terme.
A propos de l’essai pivot HOPE-B
L’essai pivot HOPE-B de la Phase III est une étude internationale toujours en cours, ouverte et à une seule branche visant à évaluer l’innocuité et l’efficacité d’HEMGENIX®. 54 adultes désignés comme étant atteints d’hémophilie B modérément sévère à sévère et nécessitant une thérapie prophylactique de remplacement du facteur IX ont été recrutés pour une période d'observation prospective de six mois ou plus, au cours de laquelle ils ont continué à utiliser leur traitement standard actuel afin d'établir un taux de saignement annuel (TSA) de référence. Après la période de préparation de six mois, les patients ont reçu une seule administration intraveineuse d’HEMGENIX® dosé à 2x10^13gc/kg. Les patients ayant des anticorps préexistants contre l'AAV5 n'ont pas été exclus de l'essai.
Un total de 54 patients a reçu une dose unique d’HEMGENIX® dans le cadre de l’essai pivot, et 53 d’entre eux ont été suivis pendant au moins 18 mois. Le critère principal de l’étude pivot HOPE-B était le TSA, 52 semaines après avoir atteint une expression stable du facteur IX (mois 7 à 18) par rapport à la période d’obsérvation de 6 mois. Pour ce critère, le TSA a été mesuré du 7ème au 18ème mois après la perfusion, en veillant à ce que la période d’observation corresponde à un état stable de l’expression du transgène du facteur IX. Les critères d'évaluation secondaires comprenaient l'évaluation de l'activité du facteur IX.
Les résultats d'efficacité obtenus 18 mois après le traitement avec HEMGENIX® ont démontré une supériorité par rapport à l'ancienne prophylaxie systématique par le facteur
IX. Le taux annuel global de saignement a diminué de manière significative de 64% et 96% des patients n'ont plus eu besoin d'une prophylaxie de routine par le facteur IX.
Aucun effet secondaire grave n’a été signalé. Aucun inhibiteur du facteur IX n’a été constaté.
Les données à long terme sur 36 mois présentées lors de la 65ème assemblée annuelle de l’American Society of Hematology (ASH) en 2023 renforcent continuellement l’efficacité et l’innocuité potentielle à long terme d’HEMGENIX® et les avantages de ce traitement pour les personnes atteintes d’hémophilie B.
À propos de CSL
CSL (ASX:CSL ; USOTC:CSLLY) est une société mondiale de biotechnologie qui possède un large panel de médicaments traitant notamment l'hémophilie et les déficiences immunitaires, des vaccins, notamment contre la grippe ainsi que des thérapies pour les déficiences en fer et la néphrologie. Depuis notre création en 1916, nous sommes animés par notre promesse de sauver des vies en utilisant les technologies les plus récentes.
Aujourd'hui, CSL – y compris nos trois entreprises : CSL Behring, CSL Seqirus et CSL Vifor – fournit des produits vitaux à des patients dans plus de 100 pays et emploie 32 000 personnes. Notre force commerciale, notre focalisation sur le secteur de la recherche et du développement et notre excellence opérationnelle forment une combinaison unique qui nous permet d'identifier, de concevoir et de fournir des innovations pour que nos patients puissent profiter pleinement de leur vie.
Plus d’informations à propos de CSL, visitez www.CSL.com.
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